“孤儿药之王”遭遇动荡,未来走向何方?

   发布时间:2024-10-12 17:07 作者:钟景轩

在罕见病研究领域,BioMarin曾是一颗璀璨的明星。过去25年间,该公司凭借强大的研发实力,成功推出了八种罕见病药物,这一成就在生物技术行业中鲜有匹敌。然而,随着其寄予厚望的血友病A基因疗法Roctavian商业化失败,BioMarin陷入了前所未有的动荡之中。

Roctavian作为首个获批治疗严重血友病A患者的基因疗法,于2023年6月在美国上市。然而,尽管市场对其寄予厚望,但其销售业绩却惨淡至极。2023年总销售额仅为350万美元,仅治疗了3名患者。这一结果与预期相去甚远,也促使BioMarin开始重新审视公司战略。

为了应对困境,BioMarin在过去九个多月中进行了大规模的裁员、高管重组、削减开支和搁置研究项目。这一系列动作表明,BioMarin正在进行一场深刻的业务结构洗牌。

在这场动荡中,BioMarin的侏儒症药物Voxzogo却意外地为公司带来了希望。2024年上半年,Voxzogo的销售额达到3.37亿美元,接受治疗的儿童同比增长73%。这款药物也被视为公司未来十年的核心增长动力。

然而,好景不长。9月16日,BioMarin股价暴跌17.7%。原因在于,其竞争对手Ascendis宣布其软骨发育不全药物TransCon CNP在关键的III期临床试验中取得成功,并有可能挑战Voxzogo的市场地位。这一消息无疑给BioMarin带来了新的压力。

面对业务洗牌和新的竞争压力,BioMarin的未来充满了不确定性。公司计划到2027年实现40亿美元的收入,并在整个十年内保持中两位数的年增长率。然而,市场对这一雄心勃勃的新计划并不完全买账。一些分析师对前景表示担忧,认为BioMarin对已批准的药物关注过多,而对管道和潜在的竞争不够关注。

尽管如此,BioMarin仍有可能通过并购等方式走出困境。近年来,全球制药巨头纷纷加码罕见病市场,重磅并购层出不穷。BioMarin作为热门并购标的之一,未来或许会成为某个巨头的囊中之物。

在这场动荡与变革中,BioMarin能否重新找回昔日的辉煌,还有待时间的检验。

 
 
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